STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Specialistläkemedelsbolaget Calliditas Therapeutics accelererade godkännande i USA för Tarpeyo (Nefecon) omfattar de patienter med den sällsynta njursjukdomen Iga-nefrit som anses ha störst behov.

"Det här är i linje med vad FDA vill åstadkomma med ett accelererat godkännande", säger Calliditas Therapeutics vd Renée Aguiar-Lucander till Nyhetsbyrån Direkt.

Den nu godkända indikationen för Tarpeyo avser behandling av vuxna patienter med primär Iga-nefrit med risk för snabb sjukdomsprogression. I samband med bolagets kapitalmarknadsdag i januari i år gavs en uppskattning om att det finns 130.000 till 150.000 individer med Iga-nefrit.

Hur stor är den patientgruppen som det accelererade godkännandet avser?

"Vi vet att ungefär 50 procent av den populationen fortsätter att ha en progressiv sjukdom och har risken att gå mot dialys och transplantation. Vi vet också att sjukdomsförloppet för patienter med högre nivåer på proteinuri (äggvita i urinen Direkts anm) går ännu snabbare. De har en hög risk för att deras njurfunktion påverkas signifikant, det vill säga att de har en dålig prognos", säger Renée Aguiar-Lucander.

Under kapitalmarknadsdagen i januari uppgav Calliditas att den bedömda marknadsstorleken i USA för patienter med Iga-nefrit ligger på 4-5 miljarder dollar. Detta avser då den totala populationen av patienter och inte bara de med risk för snabb sjukdomsprogression.

"Det här kommer att ge en möjlighet att börja penetrera den här marknaden", säger Renée Aguiar-Lucander.

Hon pekar på att full marknadspenetration måste ses på längre sikt, över 4-5 år baserat på full varumärkning (label) och fullständigt godkännande.

Hur övertygad är du i dag att Tarpeyo når blockbusterstatus med en årlig försäljning överstigande 1 miljarder dollar per år?

"Inget läkemedel får ett 100-procentigt genomslag, det vore omöjligt att komma till det stadiet. Det kanske är lite för mycket att säga att vi är helt övertygade att det kommer att bli över 1 miljard dollar i försäljning. Däremot ser vi det här som en otrolig marknadspotential. Om vi hamnar där på 1 miljard eller över vore fantastiskt, men vi kanske får se lite i början vad vi får för upptag på marknaden", säger Renée Aguiar-Lucander.

Framförallt om Tarpeyo visar sig ha sjukdomsmodifierande egenskaper på längre sikt, vilket är Calliditas mål, ser Renée Aguiar-Lucander en "fantastisk marknadspotential".

För att nå ut till den fullständiga patientpopulationen med Iga-nefrit i USA behöver Calliditas mer data. Dessa data ligger i vad bolaget refererar till del B i sin pågående fas 3-studie Nefegard. Utläsningen av studien väntas ske tidigt under 2023.

Renée Aguiar-Lucander vill dock vänta med att svara på frågor om vad Tarpeyo kan tänkas få för pris i USA till telefonkonferensen med start klockan 14 i dag.

"Det är någonting som vi kommer att diskutera och dela med oss om den undersökning och det vi har kommit fram till på vårt konferenssamtal på eftermiddagen i dag", säger Renée Aguiar-Lucander.

Tarpeyo (Nefecon) är särläkemedelsklassad i både USA och Europa, vilket bland annat berättigar till en marknadsexklusivitet på sju respektive tio år.

"Det finns en viss process för att formalisera det som måste gå igenom med lite pappersarbete hit och dit. Men det är naturligtvis förväntat, att eftersom vi har särläkemedelsstatus, blir det en sjuårig marknadsexklusivitet", säger Renée Aguiar-Lucander.

Den amerikanska försäljningen av Tarpeyo väntas ta vid tidigt under det första kvartalet 2022.

"Vi har suttit och väntat på att vi ska få det här godkännandet och ska få säljarna på plats som måste gå igenom viss träning etcetera. Sedan ska materialet skeppas och vara på plats så det är vissa tekniska saker som måste komma på plats", säger Renée Aguiar-Lucander och tillägger att "det här är något som inte borde ta särskilt lång tid".

Säljare från Callitas USA-organisation kommer därmed inom kort påbörja marknadsföringen av Tarpeyo i USA.

"Det är runt 40 säljare som kommer att gå in och bilda själva marknadsföringsorganisationen och sedan har vi så klart en stödjande organisation inom Medical Affairs som har varit på plats ganska så länge. De har haft möjlighet att just prata med nefrologer från ett medicinskt perspektiv", säger Renée Aguiar-Lucander.

Calliditas har under torsdagen stigit med 64 procent till 120:20 kronor.

Calliditas kursgraf torsdagen den 16 december 2021

Källa: Infront

Magnus Bernet +46 8 5191 7953

Nyhetsbyrån Direkt