STOCKHOLM (Direkt) Bioteknikbolaget Calliditas som är på väg till Nasdaq Stockholm, ska ta sin substans Nefecon mot IgA-nefropati genom en fas 3-studie och planerar att marknadsföra läkemedlet på USA marknaden. På andra marknader kan det bli aktuellt med förhandlingar om samarbete, men först efter att fas 3-studier inletts.

"Vi vill maximera aktievärdet för våra ägare", säger vd Renée Lucander till Nyhetsbyrån Direkt.

Calliditas räknar med att starta en fas 3-studie med Nefecon under det andra halvåret 2018 för att vid 2022 ha ett färdigt läkemedel på marknaden. Med hjälp av att substansen klassats som särläkemedelsstatus har vägen fram gått i snabb takt och en ny vd kom på plats för drygt ett år sedan.

"Jag valde mellan flera olika alternativ men det blev Calliditas efter att ha utvärderat bolaget såg jag en bra risk/reward i bolaget" säger Renée Lucander och fortsätter. "Kombinationen av en känd aktiv substans med starka fas 2b-studier och en klar väg framåt till marknaden var attraktivt".

Bolaget har sedan 2007 haft läkemedelskandidaten Nefecon som huvudprodukt mot indikationen IgA nefropati. Nefecon har visat att den kan reducera proteinurin i tidigare fas 2-studier.

"Protein i urinet får man när njuren inte fungerar som den ska. Om något är fel på njuren börjar den läcka. Det vi visat i fas 2-studier är minskat läckage och stabiliserad njurfunktion", säger Renée Lucander.

Studier med Nefecon är den enda Fas 2b-studien som hittills har genförts med positiv utgång för den här indikationen. Studien som gjordes med 149 patienter blev senare även publicerad i den brittiska medicinska tidskriften The Lancet.

"Det som tas med i The Lancet är oftast sådant som är något nytt och kan föra vetenskapen framåt. Vi behandlade ett område i tarmen, vilket visade effekt på njuren indirekt. Det har varit väldigt stort intresse för bolaget ända sedan vi blev publicerade i Lancet", säger Renée Lucander.

Det finns även andra bolag som utvecklar liknande substanser. Merck Serono, som är bioteknikdelen av tyska Merck, utvecklar en substans (atacicept) i en fas 2-studie som väntas bli klar 2020.

"Det finns andra bolag med både nya och gamla läkemedel, men i de flesta fall så är det små studier vilket gör att vi känner oss väl positionerade", säger Renée Lucander.

Ett av dessa bolag är det amerikanska bioteknikbolaget Omeros som har rapporterat en studie på fyra patienter. Dessa stod också på höga doser av systemiska steroider, vilket gör att det svårt att veta vad som påverkade.

"Omeros genomför nu en studie med fem patienter jämfört med placebo för att se skillnaderna. Det skulle ha rapporterats nu men har blivit fördröjt till 2019. En fas 3-studie med en substans mot IgA nefropati ska vara på gång men vi har inte sett någon information om att den startat ännu" säger Renée Lucander.

För IgA nefropati finns ingen godkänd medicinering. Det som finns att tillgå är så kallad "off-label" vilket är läkemedel-användning utanför det regulatoriska godkännandet.

"Det som är accepterat är man sätter patienter med IgA nefropati på höga doser av blodtryckssänkande mediciner. Ett annat sätt är att använda steroider, som Prednisolon i höga doser. Det har gjorts studier på detta men de har fått avlutats i förväg på grund av säkerhetsproblem och mortalitet" säger Renée Lucander.

Det finns ett ökat behov av bättre medicinering för IgA nefropati, speciellt efter att det framkommit vilka risker som nuvarande medicinering har. Som många autoimmuna sjukdomar så är det svårt att bota sjukdomen, fokus ligger vanligtvis på att bromsa sjukdomsförloppet och därmed undvika att patienter hamnar i dialys eller transplantation. Många av patienterna diagnostiseras i 20-30 åldern och är friska i övrigt förutom att deras njure håller på att förstöras.

"Det finns flera fördelar med vår substans, den är känd och fungerar utan att några allvarliga biverkningar uppstår, den är enkel att ta, och efter en gång om dagen i nio månader är målet att njuren ska ha stabiliserats med sänkta proteinnivåer", säger Renée Lucander.

Marknadspotentialen för ett fungerande läkemedel mot IgA nefropati uppges i USA ligga över 1 miljard dollar enligt Calliditas. Bolagets uppskattning utgör cirka 50 procent av de patienter som behandlas av nefrologer, specialister som ägnar sig åt njurens sjukdomar.

"Men detta är baserat på försiktiga priser trots att det är ett särläkemedel, sen blir intäktsmodellen hög beroende på att det är en kronisk sjukdom" säger Renée Lucander.

Calliditas ska listas på Nasdaq Stockholm med teckningskurs 45 kronor och första dag för handel är satt till 29 juni.

Jan Glevén +46 8 5191 7906

Nyhetsbyrån Direkt