STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Forskningsbolaget Egetis Therapeutics, med inriktning mot sällsynta sjukdomar, drar efter positiva interaktioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA slutsatsen att en behandlingseffekt på T3-nivåer och symtom av kronisk tyreotoxikos vid MCT8-brist skulle kunna utgöra grunden för marknadsgodkännande i landet.

Det framgår av ett pressmeddelande.

Bolaget planerar att inlämna en marknadsansökan i USA för Emcitate i mitten av 2023, i enlighet med produktens snabbehandlingsstatus (fast track designation).

"Dagens besked ökar sannolikheten för att Emcitate ska bli den första behandlingen för MCT8-brist, en sällsynt genetisk sjukdom med stora medicinska behov och möjligheten att därmed erhålla en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i USA", säger Egetis Therapeutics vd Nicklas Westerholm i en skriftlig kommentar till pressmeddelandet.

En liten, 30-dagars, placebo-kontrollerad studie i behandlade patienter kommer att genomföras för att i en randomiserad studie verifiera de resultat på T3-nivåer som tidigare observerats i kliniska studier och publikationer.

Egetis håller en telefonkonferens med anledning av beskedet klockan 15.00 på tisdagen.

Börsredaktionen +46 8 51917911 https://twitter.com/Borsredaktion

Nyhetsbyrån Direkt