STOCKHOLM (Nyhetsbyrån Direkt) Data från 67 patienter som genomgått långtidsbehandling med forskningsbolaget Egetis Therapeutics läkemedelskandidat Emcitate har publicerats i Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Datan bekräftar effekt och säkerhet vid långtidsbehandling, enligt ett pressmeddelande.

I studien har effekten och säkerheten av Emcitate (tiratricol) undersökts hos 67 patienter med MCT8-brist, en medfödd störning som orsakar problem med transport av sköldkörtelhormon över cellmembran och som ger allvarliga konsekvenser där det i dag saknas tillgänglig behandling.

De 67 patienterna hade en medianålder på 4,6 år (intervall: 0,5–66 år) och behandlades med tiratricol i upp till 6 år, med en median på 2,2 år. Studiens primära effektmått var förändringen i serum T3-koncentration från före behandling till den senaste mätningen.

Det primära effektmåttet minskade signifikant från före start av behandling, 4,58 nmol/L, till 1,66 nmol/L vid sista besöket, och flera kliniskt relevanta och signifikanta förbättringar rapporterades enligt bolaget för sekundära effektmått. Inga allvarliga läkemedelsrelaterade biverkningar rapporterades.

"Vår studie bekräftar de positiva resultaten från den tidigare Triac Trial I-studien med tiratricol, och visar också att de fördelaktiga effekterna bibehålls över tid, upp till sex år", säger huvudförfattaren till artikeln, dr Edward Visser vid Academic Center for Thyroid Diseases på Erasmus Medical Center, i en kommentar.

Rekryteringen av patienter till den pågående fas 2b/3-studien som undersöker neurokognitiva effekter av tidigt insatt Emcitate-behandling av mycket unga försökspersoner med MCT8-brist fortlöper enligt bolaget väl, och studierekryteringen väntas bli färdigställd under det fjärde kvartalet i år.

David Djuphammar +46 8 5191 7913

Nyhetsbyrån Direkt