Bolagets vd Ulf Hannelius besvarar ett antal frågor kring den nystartade studien, samt annat som är aktuellt för Diamyd Medical:
Ulf Hannelius. Fotograf: Natalia Wisniewska
År 2011 befann sig Diamyd i en fas III-studie som klarade säkerhetskrav, men fick avbrytas då tillräcklig effekt för att nå det primära målet inte kunde påvisas. Vad talar för att utfallet blir bättre denna gång?
– Den stora skillnaden är att vi nu administrerar läkemedlet direkt i lymfkörteln, istället för som tidigare under huden. Detta verkar ge en mycket högre effekt. Både de kliniska och immunologiska resultaten från den öppna prövarinitierade Diagnode-1-studien ser preliminärt mycket positiva ut. Så nu går vi vidare med en egen placebokontrollerad fas II-studie i 80 patienter i Sverige, Tjeckien och Spanien för att verifiera resultaten. I allergisektorn har man sett samma sak: Det räcker med tre injektioner med ett allergen i lymfknutarna, för att få samma effekt som att under en två-treårsperiod ge små doser under huden. Våra studier innebär första gången detta görs vid en autoimmun sjukdom, där man tillför en antigen direkt i lymfknuten.
Ni har talat om en möjlighet att få ett marknadsgodkännande för diabetesvaccinet Diamyd, utan att behöva genomföra fas III-studier. Vad får dig att tro att läkemedelsmyndigheterna kan komma att ge undantag från det normala fas-III-förfarandet?
– Ett absolut krav för att kunna hoppa över fas III är att resultaten i våra studier blir riktigt övertygande. Vi har sedan tidigare visat hög säkerhet, då vi varit ända uppe i fas III med vår läkemedelskandidat och behandlat över 1000 patienter. Vi har även sett samlade studier som visar en 98 procentig sannolikhet på att det finns en positiv biologisk effekt av vaccinet. Detta baseras på våra tidigare fas II- och fas III-studier, samt en fas II-studie med vår läkemedelskandidat som utförts av en annan organisation. Om både den öppna prövarinitierade studien Diagnode 1 och bolagets egna studie Diagnode 2 som nu påbörjas visar starka resultat, tror vi att det finns goda möjligheter för ett marknadsgodkännande. Sedan finns det idag inga sådana här läkemedel på marknaden. Det finns ett stort behov av läkemedel som kan bevara kroppens insulinproduktion hos nydiagnostiserade diabetes typ-1-patienter. Dessa tre faktorer: hög säkerhet, potentiell stark resultateffekt i två studier, samt ett stort behov på en orörd marknad, ger goda förutsättningar för ett marknadsgodkännande.
Diamyd Medicals andra läkemedelskandidat, Remygen, går in i kliniskstudie 2018. Bolaget uppger att om både Diamyd och Remygen lyckas ta sig till marknad, skulle de två kombinerat innebära en fullständig bot mot diabetes. Kan du förklara vad ni menar med detta?
– För en heltäckande bot krävs dels en komponent som tar hand om den autoimmuna sjukdomen, dels en som stimulerar tillväxt. Remygen har i prekliniska försök visat goda indikationer på att den aktiva komponenten GABA stimulerar tillväxt av insulinproducerande celler. Fungerar både Diamyd och Remygen, skulle de i kombination kunna utgöra ett hundraprocentigt bot mot diabetes. Bolagets framgång är dock inte avhängig av att de båda läkemedelskandidaterna används i kombination, och det skiljer en del mellan dessa vad gäller tidsplan. Både Diamyd och Remygen står var för sig på egna ben och det är inte otänkbart att ett av läkemedlen skulle kunna kombineras med ett annat, för att bota diabetespatienter.
Har de båda läkemedelskandidaterna testats i kombination ännu?
– En preklinisk studie har utförts vid UCLA i USA. Där ser man att båda komponenterna fungerar var för sig och om du slår ihop dem får du synergistiska effekter. Det utförs för tillfället fyra prövarinitierade studier, det vill säga studier som utförs av andra än oss. I en av dessa, vid University of Alabama, ska just denna kombination utvärderas kliniskt. Så småningom kommer vi lära oss mer om vad Diamyd och Remygen tillsammans har potential att åstadkomma. Vidare vad gäller dessa prövarinitierade studier, så har de ett stort strategiskt värde. De har både hjälpt oss peka ut riktningen för hur Diamyd ska administreras och lärt oss mer om hur vaccinet fungerar i kombination med andra läkemedel.
En sökning du har gjort visar att det idag pågår cirka 35-40 studier, som syftar till att bevara insulinproduktion. Vad får just er studie att sticka ut bland dessa?
– Det finns olika teknologier att använda sig av för att bevara insulinproduktion. Man kan kapsla in insulinproducerande celler som då göms från immunförsvaret, försöka nedreglera immunförsvaret, använda sig av mer specifika mekanismer för att nedreglera olika receptorer och liknande. Vad vi gör är att använda oss av en antigenspecifik metod. Syftet är att lära immunförsvaret att det kroppsegna insulinproducerande proteinet GAD65 hör hemma i kroppen, och inte attackera det. Inom denna teknologi kan vi med gott samvete säga att vi är de som har kommit längst. Det finns ett par andra företag i klinisk fas, som är verksamma inom liknande teknologier. De använder sig dock inte av GAD65-proteinet, utan insulin. Lovande resultat från en klinisk studie har publicerats i en artikel och det ser vi som något positivt. Då har även någon annan med liknande teknologi visat att detta ser lovande ut, och att konceptet kring en sådan här teknologi faktiskt kan fungera.
Konkurrens är med andra ord inget direkt orosmoment för Diamyd Medical i detta läge?
– Konkurrens gör gott och jag ser generellt att större läkemedelsföretag är mycket mer intresserade av att titta på typ 1-diabetes nu än för några år sedan. Mindsetet har ändrats och det är mer på gång inom diabetesfältet nu. Det finns alltså några olika kategorier och vi är de som har kommit längst inom en av dessa. Och generellt sett är det inte många som har kommit till fas II eller fas IIb. Om allt går som tänkt har vi goda chanser att bli de första, eller en av de första, att komma ut på marknaden med ett läkemedel som bevarar insulinproduktionen.
Vid Diamyds fas III 2011 hade ni avtal med en av de större läkemedelskoncernerna som hjälpte till med bland annat produktionslogistik. Är detta något som kan vara en fördel för Diamyd Medical idag?
– Ja, det är en stor fördel att vi har varit i fas III och då började förbereda för marknad i samarbete med vår partner på den tiden. Vi tog fram en plan för hur läkemedlet ska kunna produceras i stor skala och detta är något vi har stor nytta av nu. Enligt det dåvarande avtalet hade de rättigheter till allt så att säga, medan vi idag äger produktionsprocessen helt och hållet.
Har ni någon kontakt med den tidigare partnern för tillfället?
– Vi för diskussioner med alla de större läkemedelsbolagen som verkar inom diabetes. Vi träffar dessa på konferenser och uppdaterar om var vi står och så vidare. Nu när vi har kunnat finansiera och starta en egen fas II-b-studie är det tydligt att intresset har blivit mycket större. Från att det har sett lovande ut har vi valt riktning, tagit in finansiering och förberett studien, för att nu starta den. Vi har tagit hand om flera av de risker som de större läkemedelsföretagen annars hade behövt hantera. Detta är vad allting handlar om: Att bygga det här paketet med en såpass låg riskprofil att det ska vara attraktivt för större aktörer att gå in och ta över projektet.
